人大腦皮層的發育涉及極其嚴密的時空程序💁🏿。人類擁有模式生物無法企及的高度復雜的大腦皮層，而這些高度發大腦皮層構成了人類高級認知功能的結構基礎。亨廷頓病（Huntington's disease，HD）是一種單基因常染色體顯性遺傳的神經退行性疾病，自1993年克隆出亨廷頓基因至今沒有有效的治療辦法。HD患者多能幹細胞衍生的腦類器官可作為研究內源性突變亨廷頓蛋白（mHtt）引起的神經發育障礙機製的很好的體外模型。
日前，恒行2平台基礎醫學院解剖與組織胚胎學系馬麗香與生命科學學院賽音賀西格聯合課題組在應用腦類器官研究HD疾病新的機製方面取得了新進展👋🏻，相關研究成果在線發表在《分子精神病學》（Molecular Psychiatry）雜誌上🦴。
該研究首先利用HD患者多能幹細胞衍生的皮層類器官（hCO）模擬了HD胎兒大腦皮質的改變，包括神經管中的連接復合體缺陷、有絲分裂後神經元成熟延遲、皮質神經元亞型的命運規範失調以及皮質發生過程中早期HD皮質下投射的異常🍅。上述病理表型與HD胚胎樣本病理表型高度吻合，也提示了HD大腦中受損的神經前體細胞與混亂的皮質神經元分層之間可能的因果聯系。
